Điều trị bệnh hiếm đối diện nhiều khó khăn
Ở Việt Nam có khoảng 100 căn bệnh hiếm, con số này còn cao hơn rất nhiều nếu tính trên toàn thế giới. Các căn bệnh hiếm gây ra cho người bệnh rất nhiều thách thức, khó khăn bởi đó thường là bệnh mãn tính, nguy hiểm. Việc đối mặt với những căn bệnh hiếm gặp không chỉ là một thách thức lớn đối với hệ thống y tế mà còn là một gánh nặng về tinh thần và vật chất cho người bệnh và gia đình.
Hơn 10 năm kể từ khi con chị Trần Thị Thêm được phát hiện mắc bệnh máu khó đông (Hemophilia) cũng là ngần ấy năm chị phải đều đặn hàng tháng đưa con vượt gần 300km về Hà Nội để điều trị vì không còn sự lựa chọn nào khác.
Chị Trần Thị Thêm, Móng Cái, Quảng Ninh cho biết: “Thuốc này của cháu rất đắt, cháu lại hay bị đau, chi phí điều trị rất lớn.”
Một bệnh nhân khác cũng đã gắn bó với bệnh viện 17 năm qua để điều trị bệnh máu khó đông. Do xuất hiện chất ức chế, liệu pháp thông thường ít hiệu quả, anh được chỉ định sử dụng thuốc Emicizumab miễn phí từ nguồn viện trợ. Tổng chi phí điều trị của anh ước chừng lên tới trên năm tỷ/năm.
Ước tính tại Việt Nam có khoảng 10.000 người mắc bệnh Hemophilia, nhưng mới chỉ gần 4000 bệnh nhân được phát hiện và khoảng 2000 người được điều trị và quản lý tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương. Chi phí điều trị căn bệnh này rất lớn, nếu không được BHYT chi trả hay có nguồn thuốc viện trợ, rất ít bệnh nhân có thể tiếp cận được phác đồ điều trị.
Ngoài nhóm bệnh Hemophilia, Viện còn gặp nhiều nhóm bệnh hiếm gặp như: thiếu hụt các yếu tố đông máu bẩm sinh, thiếu hụt Thrombomodulin… Không chỉ thiếu thuốc và các chế phẩm, việc chẩn đoán các bệnh hiếm rất khó khăn, kinh nghiệm điều trị ít khiến cho các bệnh nhân gặp nhiều rào cản.
Số ít bệnh hiếm dù được điều trị bằng những loại thuốc tiên tiến trên thế giới nhưng chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam, hoặc đã có thuốc nhưng người bệnh khó tiếp cận do giá đắt, chưa được BHYT chi trả. Nhiều chuyên gia đề xuất cần xây dựng chính sách nhằm tăng khả năng tiếp cận thuốc như: danh mục bệnh hiếm, hướng dẫn điều trị bệnh hiếm, đăng ký, cấp phép thuốc hiếm, quản lý bệnh nhân, cơ chế tài chính.
TIN LIÊN QUAN
Ý KIẾN
Tình hình nhân đạo tại Myanmar đang ngày càng nghiêm trọng, ảnh hưởng trực tiếp đến trẻ em, nhất là sau trận động đất mạnh 7,7 độ hôm 28/3.
Truyền thông nhà nước đưa tin quân đội cầm quyền ở Myanmar tuyên bố ngừng bắn tạm thời từ ngày 2 - 22/4 "nhằm tạo điều kiện khôi phục đất nước sau thảm họa".
Công tác tìm kiếm các nạn nhân trong vụ sập tòa nhà 30 tầng ở Bangkok, Thái Lan vẫn đang được triển khai khẩn trương, dù hy vọng tìm thấy người sống sót ngày càng mong manh.
Chủ tịch Liên đoàn bóng đá Thái Lan Madam Pang sẽ có mặt tại Việt Nam vào trưa ngày 3/4.
Tập đoàn Công nghiệp – Viễn thông Quân đội (Viettel) mong muốn được Quốc hội, Chính phủ, Bộ Quốc phòng tạo điều kiện và có cơ chế, chính sách đặc thù để thu hút và "giữ chân" nhân sự chất lượng cao.
150 CĐV của Man City và Chelsea sẽ không được phép tham dự FIFA Club World Cup mùa hè này tại Mỹ.
Phó Thủ tướng Trần Hồng Hà yêu cầu kiểm tra, xác định rõ nguyên nhân lúa chết bất thường ở hai bên đường cao tốc Cần Thơ - Cà Mau.
Một trận động đất có độ lớn 6,2 đã làm rung chuyển khu vực phía Đông Bắc của thành phố Nishinoomote, tỉnh Kagoshima, Nhật Bản, theo thông tin từ Cục Khảo sát Địa chất Mỹ (USGS) ngày 2/4.
Đoàn cứu nạn cứu hộ Công an Việt Nam vừa tiếp tục tìm kiếm nạn nhân động đất, vừa dựng lều trú, chăm sóc y tế người dân tại thị trấn Zabu Thiri, Myanmar.
Công an thành phố Hà Nội ngày 2/4 cho biết, đang truy tìm đối tượng liên quan đến vụ lừa đảo mua bán tiền điện tử.
Nhà trọ nhiều tầng, nhiều căn hộ, nhà ở riêng lẻ kết hợp với sản xuất, kinh doanh phải dừng hoạt động nếu chưa bảo đảm an toàn phòng cháy chữa cháy (PCCC) trước ngày 30/3/2025.
Công chúng đang đặt nhiều nghi vấn về kết quả giám định tin nhắn của Kim Soo Hyun và cố diễn viên Kim Sae Ron.
MV chưa từng phát hành của BLACKPINK bất ngờ xuất hiện trên mạng, hàng loạt video riêng tư ở quá khứ của các cô gái cũng bị phát tán.
Hãng Sony Pictures sẽ sản xuất bốn bộ phim riêng biệt về ban nhạc huyền thoại The Beatles, dự kiến ra mắt vào tháng 4/2028.
Nghệ sĩ Hoài Linh sẽ trở lại phần hai của bộ phim "Làm giàu với ma", tiếp tục đồng hành cùng Tuấn Trần, Diệp Bảo Ngọc - dàn diễn viên tạo nên thành công của phần đầu.
Âm nhạc của cố nhạc sĩ Trịnh Công Sơn là một di sản quý giá của văn hóa nghệ thuật Việt Nam, mang sức sống mãnh liệt suốt nhiều năm qua.
Ca sĩ Đông Nhi sẽ trở lại với album thứ tư "Theater Of Dreams" (Nhà hát của những giấc mơ) vào ngày 19/4/2025.
MV "Nước mắt cá sấu" của HIEUTHUHAI đã được ra mắt vào tối 1/4, là sản phẩm độc lập của nam ca sĩ sau hơn một năm kể từ album đầu tay "Ai cũng phải bắt đầu từ đâu đó".
Một khảo sát gần đây cho thấy trên thế giới hiện chỉ có bốn thương hiệu xe thuần điện có lãi, còn nhiều thương hiệu khác vẫn đang lỗ chồng lỗ.
Phó Thủ tướng Trần Hồng Hà đề nghị Hà Nội xây dựng lộ trình giảm dần xe máy trong nội đô, thu phí ô tô vào khu vực trung tâm trong giờ cao điểm để hạn chế số lượng xe cá nhân.
Các nhà máy Gigafactory trên toàn thế giới đã đạt được tổng sản lượng cell pin là 867,8GWh năm 2024 cho pin EV, dành cho xe ô tô chở khách và xe thương mại, tương đương cung cấp cho khoảng 17.340.000 xe.
Đối thủ của Real Madrid tại chung kết Copa del Rey sẽ được xác định sau đêm 2/4, khi Atletico Madrid và Barcelona chạm trán nhau ở trận bán kết lượt về.
400 doanh nghiệp đến từ 18 quốc gia và vùng lãnh thổ, với quy mô trên 500 gian hàng, đã góp mặt tại Hội chợ Thương mại Quốc tế Việt Nam (Vietnam Expo 2025) trong sáng 2/4.
VN-Index mở cửa phiên chiều 2/4 với trạng thái giằng co kéo dài nhưng đến gần cuối phiên, lực bán đột ngột xuất hiện khiến chỉ số suy giảm về gần mốc tham chiếu.
Cơ quan Cảnh sát điều tra Công an tỉnh Cà Mau đã bắt tạm giam hai bị can nhận hối lộ hơn 2 tỷ đồng để hợp thức hóa hồ sơ đăng kiểm tàu cá.
Bộ Y tế đề nghị Sở Y tế Gia Lai phối hợp với các cơ quan chức năng điều tra, làm rõ vụ việc nữ bác sĩ bị người nhà bệnh nhân hành hung.
Khoảng 446,2 tỷ đồng là số tiền tạm tính mà Công ty Nova Richstar chưa nộp, theo Hội đồng thẩm định giá đất Thành phố Hồ Chí Minh.
Nga cho rằng đề xuất hòa bình cho Ukraine của Mỹ chưa đáp ứng được yêu cầu cốt lõi của Moscow nên sẽ không chấp nhận thỏa thuận.
Những chiếc xe bán hàng ăn lưu động hàng đêm đều có mặt trên nhiều góc phố, con đường, đem theo những món ăn nóng hổi phục vụ mọi người, góp phần vào nhịp sống đêm vừa quen, vừa lạ của Hà Nội.
Arsenal kiên trì bám đuổi đội đầu bảng Liverpool bằng chiến thắng trước Fulham, trong khi đó Man United tiếp tục khiến người hâm mộ thất vọng khi chạm trán Nottingham Forest tại vòng 30 giải Ngoại hạng Anh.
Ngành quản lý quỹ hiện có quy mô tổng tài sản quản lý đạt hơn 750 nghìn tỷ đồng, tương đương hơn 6% GDP, tuy nhiên tổng tài sản do các quỹ đang quản lý cũng khá khiêm tốn so với các nước trong khu vực.
Tổng thống Mỹ Donald Trump sẽ công bố mức thuế suất mới đối với hàng hóa nước ngoài nhập khẩu vào ngày 2/4, nhằm bảo vệ nền kinh tế nội địa và điều chỉnh cán cân thương mại.
Giá vàng trong phiên giao dịch ngày 1/4 giảm nhẹ sau hoạt động chốt lời, trong bối cảnh Tổng thống Mỹ Donald Trump chuẩn bị công bố kế hoạch áp thuế đối ứng.
Sau hai ngày triển khai nhiệm vụ ở bệnh viện Ottara Thirri, thủ đô Naypyidaw, lực lượng cứu nạn, cứu hộ Việt Nam đã tìm thấy 3 thi thể nạn nhân trong vụ động đất 7,7 độ, nâng tổng số các thi thể được tìm thấy lên 8 người.
Màn so tài giữa Real Madrid và Real Sociedad tại bán kết lượt về Cúp Nhà vua Tây Ban Nha (Copa del Rey) giữa tuần này hấp dẫn khán giả từ đầu tới cuối với một “cơn mưa” bàn thắng.
Chính quyền Myanmar ngày 1/4 đã tổ chức một phút mặc niệm trên toàn quốc để tưởng nhớ các nạn nhân của thảm họa động đất lịch sử tại nước này trong gần một thế kỷ.
Giảm phát thải, chuyển đổi sang các giải pháp tiết kiệm năng lượng, sử dụng nguyên liệu thân thiện với môi trường, làm mô hình kinh tế tuần hoàn là những giải pháp mà ngành nông nghiệp Hà Nội đang áp dụng, để tham gia vào chuỗi cung ứng toàn cầu.
Những chuyến bay đêm vẫn duy trì nhịp sống sôi động, dù là bay muộn nhưng với nhiều hành khách đây lại là lựa chọn tối ưu.
Công an tỉnh Phú Thọ triển khai lực lượng, phương tiện điều tiết, hướng dẫn, phân luồng giao thông trên các tuyến đường dẫn vào Khu di tích lịch sử Đền Hùng dịp Giỗ Tổ Hùng Vương.
Thủ tướng Phạm Minh Chính, Trưởng BCĐ xây dựng Đề án Phát triển kinh tế tư nhân chiều 2/4 đã chủ trì Phiên họp thứ hai của Ban Chỉ đạo để rà soát tình hình thực hiện các nhiệm vụ; thảo luận, cho ý kiến xây dựng Đề án Phát triển kinh tế tư nhân trình Bộ Chính trị.
Bất kỳ thỏa thuận tài nguyên mới nào giữa Ukraine và các quốc gia khác, đặc biệt là Mỹ, cũng cần phải tuân thủ các quy định của Liên minh châu Âu (EU), Ngoại trưởng Đức cho biết.
Các doanh nghiệp đề xuất nên tiếp tục giảm lãi suất cho vay, tạo điều kiện giúp doanh nghiệp dễ dàng tiếp cận vốn hơn.
Tổng Bí thư Tô Lâm đã chủ trì Hội nghị Quân ủy Trung ương để xem xét, cho ý kiến vào Đề án về tổ chức quân sự địa phương “tinh, gọn, mạnh” đáp ứng yêu cầu nhiệm vụ trong tình hình mới.
Những chú chó cứu hộ không chỉ có vai trò tìm kiếm dấu hiệu sự sống mà còn trở thành nguồn động viên tinh thần, giúp đỡ các gia đình đang tuyệt vọng chờ đợi tin tức về người thân sau trận động đất.
Dự kiến sau khi sắp xếp, cả nước sẽ không tổ chức cấp huyện; giảm khoảng 50% số lượng và tăng quy mô, nhiệm vụ cấp xã. Điều này đặt yêu cầu, đòi hỏi cao hơn từ cán bộ, công chức cấp xã trong tình hình mới.
Chủ tịch Quốc hội Trần Thanh Mẫn và Phu nhân cùng Đoàn đại biểu cấp cao Quốc hội Việt Nam đến thủ đô Yerevan, bắt đầu thăm chính thức Cộng hòa Armenia theo lời mời của Chủ tịch Quốc hội Armenia Alen Simonyan vào tối 1/4 giờ địa phương (rạng sáng 2/4 giờ Hà Nội).
0