Điều trị bệnh hiếm đối diện nhiều khó khăn

Ở Việt Nam có khoảng 100 căn bệnh hiếm, con số này còn cao hơn rất nhiều nếu tính trên toàn thế giới. Các căn bệnh hiếm gây ra cho người bệnh rất nhiều thách thức, khó khăn bởi đó thường là bệnh mãn tính, nguy hiểm. Việc đối mặt với những căn bệnh hiếm gặp không chỉ là một thách thức lớn đối với hệ thống y tế mà còn là một gánh nặng về tinh thần và vật chất cho người bệnh và gia đình.

Hơn 10 năm kể từ khi con chị Trần Thị Thêm được phát hiện mắc bệnh máu khó đông (Hemophilia) cũng là ngần ấy năm chị phải đều đặn hàng tháng đưa con vượt gần 300km về Hà Nội để điều trị vì không còn sự lựa chọn nào khác.

Chị Trần Thị Thêm, Móng Cái, Quảng Ninh cho biết: Thuốc này của cháu rất đắt, cháu lại hay bị đau, chi phí điều trị rất lớn.

Một bệnh nhân khác cũng đã gắn bó với bệnh viện 17 năm qua để điều trị bệnh máu khó đông. Do xuất hiện chất ức chế, liệu pháp thông thường ít hiệu quả, anh được chỉ định sử dụng thuốc Emicizumab miễn phí từ nguồn viện trợ. Tổng chi phí điều trị của anh ước chừng lên tới trên năm tỷ/năm.

Ước tính tại Việt Nam có khoảng 10.000 người mắc bệnh Hemophilia, nhưng mới chỉ gần 4000 bệnh nhân được phát hiện và khoảng 2000 người được điều trị và quản lý tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương. Chi phí điều trị căn bệnh này rất lớn, nếu không được BHYT chi trả hay có nguồn thuốc viện trợ, rất ít bệnh nhân có thể tiếp cận được phác đồ điều trị.

Nhiều bệnh nhân gặp khó khăn khi điều trị các bệnh hiếm gặp

Ngoài nhóm bệnh Hemophilia, Viện còn gặp nhiều nhóm bệnh hiếm gặp như: thiếu hụt các yếu tố đông máu bẩm sinh, thiếu hụt Thrombomodulin… Không chỉ thiếu thuốc và các chế phẩm, việc chẩn đoán các bệnh hiếm rất khó khăn, kinh nghiệm điều trị ít khiến cho các bệnh nhân gặp nhiều rào cản.

Số ít bệnh hiếm dù được điều trị bằng những loại thuốc tiên tiến trên thế giới nhưng chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam, hoặc đã có thuốc nhưng người bệnh khó tiếp cận do giá đắt, chưa được BHYT chi trả. Nhiều chuyên gia đề xuất cần xây dựng chính sách nhằm tăng khả năng tiếp cận thuốc như: danh mục bệnh hiếm, hướng dẫn điều trị bệnh hiếm, đăng ký, cấp phép thuốc hiếm, quản lý bệnh nhân, cơ chế tài chính.

User
Ý KIẾN

Ngày 21/11, Cục Thuế tỉnh Ninh Thuận thông báo tạm hoãn xuất cảnh đối với ông Nguyễn Đức Chi, Chủ tịch HĐQT Công ty CP Sunbay Ninh Thuận, do chưa hoàn thành nghĩa vụ nộp thuế.

Giá chung cư tăng cao phi lý, vượt xa giá trị thực đã khiến nhiều người dừng kế hoạch mua và tiếp tục chọn phương án thuê nhà với kỳ vọng cơ quan chức năng sẽ vào cuộc quyết liệt ngăn chặn tình trạng đầu cơ, thổi giá, đưa thị trường bất động sản trở lại lành mạnh.

Chủ tịch UBND thành phố Hà Nội vừa ký ban hành Quyết định số 67 về việc bãi bỏ hai quyết định quy định thẩm quyền phê duyệt giá khởi điểm đấu giá quyền sử dụng đất.

Nương theo diễn biến giá vàng thế giới, giá vàng nhẫn và vàng miếng SJC trong nước hôm nay tiếp tục tăng mạnh, từ 500.000 đồng đến 1 triệu đồng/lượng.

Theo chỉ đạo của Chính phủ, từ ngày 1/8/2024 đến trước ngày 30/6/2025, Hà Nội tiến hành kiểm kê đất đai và quyết tâm hoàn thành Dự án đầu tư xây dựng hệ thống hồ sơ địa chính và cơ sở dữ liệu quản lý đất đai trong năm 2025.

UBND tỉnh Bắc Ninh ra quyết định xử phạt vi phạm hành chính gần 8,7 tỷ đồng đối với Công ty cổ phần Tập đoàn Hanaka cùng 15 cơ sở sản xuất tại Cụm công nghiệp làng nghề Mẫn Xá vì hàng loạt vi phạm về môi trường, phòng cháy chữa cháy và xây dựng.

Sau một thời gian tạm lắng, giá rao bán đất nền ven đường Vành đai 4 tiếp tục được đẩy lên. Nhiều chuyên gia cho rằng đất tại các khu vực này từng tăng giá nhiều lần, nhà đầu tư cần tìm hiểu kỹ trước khi xuống tiền.

Trong đợt chào bán cổ phiếu riêng lẻ, bà Bùi Thị Thanh Hương, Chủ tịch HĐQT Ngân hàng TMCP Quốc dân (NCB), và ông Dương Thế Bằng, thành viên HĐQT, dự kiến chi hơn 1.000 tỷ đồng để mua gần 10% vốn ngân hàng.

Với những trợ lực quan trọng từ yếu tố pháp lý, các chuyên gia nhận định, thị trường M&A bất động sản trong giai đoạn 2025 - 2026 dự kiến rất sôi động với sản phẩm đa dạng và chất lượng hơn.

Một em học sinh do đi nhanh, không quan sát kịp đã gặp tai nạn và bị xe tải cán qua.

UBND thành phố Hà Nội vừa ban hành văn bản chỉ đạo các sở, ngành và địa phương triển khai các nội dung quan trọng, nhằm thực thi hiệu quả Luật Đất đai 2024 và giải quyết những khó khăn trong công tác quản lý giá đất, theo kết luận tại Văn bản số 599 ngày 15/10/2024 của Bộ Tài nguyên và Môi trường.

Bị trừ hết điểm bằng lái, lái xe sẽ không được điều khiển phương tiện trong thời gian 6 tháng. Đây là quy định tại Thông tư 65 năm 2024 của Bộ Công an quy định kiểm tra kiến thức pháp luật về trật tự, an toàn giao thông đường bộ để được phục hồi điểm giấy phép lái xe (GPLX).

UBND thành phố Hà Nội vừa phê duyệt "Đề án phát triển hệ thống giao thông vận tải công cộng bằng xe buýt sử dụng điện, năng lượng xanh trên địa bàn thành phố".

Ban Quản lý đường sắt đô thị TP.HCM cho biết dự án Metro số 1 (Bến Thành - Suối Tiên) đã hoàn thành 100% khối lượng công việc, chính thức vận hành thương mại vào ngày 22/12.

Tại kỳ họp chuyên đề ngày 19/11 vừa qua, HĐND thành phố đã thông qua đề án “Giao thông thông minh trên địa bàn thành phố Hà Nội’’.

Người lái chiếc xe Suzuki ngay đoạn vào cua đã bất ngờ vượt ẩu, hậu quả là lao vào một xe container đi ngược chiều.

Theo Ban Quản lý đường sắt đô thị Hà Nội, từ ngày 30/7 đến nay, robot TBM đã đào được 631m hầm ngầm của tuyến Metro Nhổn – Ga Hà Nội.

Hội nghị công bố Nghị quyết số 1255/NQ-UBTVQH15 ngày 24/10/2024 của Ủy ban Thường vụ Quốc hội về việc sắp xếp đơn vị hành chính cấp xã của tỉnh Bắc Ninh giai đoạn 2023 - 2025 diễn ra vào ngày 22/11.

Chủ tịch nước đã quyết định tặng thưởng Huân chương Bảo vệ Tổ quốc cho hai phi công vụ rơi máy bay YAK-130 ở Bình Định.

Tại Pakistan, nhiều tay súng đã tấn công đoàn xe chở người Hồi giáo dòng Shiite, khiến ít nhất 42 người thiệt mạng và nhiều người khác bị thương.

Hội nghị lần thứ 29 Các bên tham gia Công ước khung của Liên hợp quốc về biến đổi khí hậu (COP29) tại Baku, Azerbaijan đang dần tiến tới những giờ đàm phán cuối cùng, tuy nhiên các đại biểu vẫn chưa thể tìm ra tiếng nói chung đối với vấn đề lớn là tài chính khí hậu.

Tại cuộc họp báo ngày 21/11, Thư ký báo chí Nhà Trắng Karine Jean-Pierre xác nhận, Mỹ đã thông báo trước cho Ukraine và các đồng minh về kế hoạch phóng tên lửa tầm trung của Nga.

Tổng thống đắc cử Mỹ Donald Trump đang cân nhắc thay đổi ban lãnh đạo của Cục điều tra liên bang Mỹ (FBI) bằng cách sa thải giám đốc hiện tại và đưa một cựu đặc vụ giàu kinh nghiệm và trung thành với chương trình Đưa nước Mỹ vĩ đại trở lại (MAGA) của ông vào vị trí đứng đầu cơ quan này.

Theo thống kê, Việt Nam hiện có 1,4 triệu cửa hàng tạp hóa, 9.000 chợ truyền thống, 54.008 doanh nghiệp bán lẻ và 208.995 doanh nghiệp bán buôn. Do đó, việc hỗ trợ chuyển đổi số bán buôn và bán lẻ không thể chậm trễ và cần đẩy mạnh theo hướng đưa toàn bộ hoạt động bán buôn, các doanh nghiệp, tạp hóa, cửa hàng bán lẻ từ môi trường thực lên môi trường số để tiếp cận khách hàng trên nhiều kênh số khác nhau, mang lại giá trị, hiệu quả cao hơn.

Ngày 22/11, một người đàn ông đã tử vong và một người khác phải nhập viện sau khi một chiếc trực thăng rơi ở một vùng xa xôi của Australia.

Dự án xây dựng hạ tầng và cải tạo môi trường kênh Tham Lương - Bến Cát - rạch Nước Lên đã phải bổ sung ngân sách khoảng 830 tỷ đồng do tiền đền bù, giải phóng mặt bằng tăng theo khung giá đất vừa được ban hành, nhưng TP.HCM vẫn quyết tâm để dự án sớm về đích, nhanh chóng đưa vào sử dụng, chống lãng phí.

Việt Nam là đối tác thương mại lớn thứ 8 của Hoa Kỳ, còn Hoa Kỳ là thị trường xuất khẩu lớn nhất của Việt Nam với kim ngạch thương mại 9 tháng năm nay đã vượt mốc 100 tỷ USD.

Sáng 22/11, Sở Văn hóa và Thể thao Hà Nội tổ chức hội nghị sơ kết 5 năm thi hành Luật Thư viện.

Sáng 22/11, Hội LHPN thành phố đã phát động “Hưởng ứng Tháng hành động vì bình đẳng giới và phòng ngừa, ứng phó với bạo lực trên cơ sở giới năm 2024, diễn đàn phụ nữ và nam giới cùng chia sẻ".

Cục Viễn thông,Bộ Thông tin và Truyền thông cho biết, đến hạn chót là ngày 15/10/2024, các nhà mạng còn 225.000 thuê bao 2G Only chưa chuyển lên 4G. Đến ngày 16/10/2024, những thuê bao 2G Only chưa chuyển lên 4G đã bị khóa hai chiều.

Hội thảo - Triển lãm Ngày An toàn thông tin Việt Nam 2024 vừa diễn ra tại Hà Nội với chủ đề "An toàn thông tin cho hạ tầng dữ liệu và nền tảng số quốc gia".

Bệnh viện E ngày 21/11 đưa ra cảnh báo về tình trạng tập thể dục quá mức có thể đe dọa tới tính mạng hoặc để lại biến chứng nặng nề. Mới đây, Bệnh viện đã can thiệp cấp cứu thành công một nam thanh niên nhập viện do nhồi máu cơ tim cấp.

Trong buổi thảo luận tại tổ về dự thảo Luật Thuế tiêu thụ đặc biệt (sửa đổi) sáng 22/11, nội dung được các đại biểu quan tâm là việc tăng thuế suất thuế tiêu thụ đặc biệt đối với rượu, bia theo lộ trình.

Hiện nay người dân có thể ngồi ở nhà để đánh giá chất lượng phục vụ của cán bộ thông qua Hệ thống thông tin giải quyết thủ tục hành chính TP.HCM.

Báo cáo của Trung tâm Kiểm soát Bệnh tật thành phố Hồ Chí Minh, trong tuần 46 (từ ngày 11-17/11) ở thành phố ghi nhận 695 trường hợp mắc sốt xuất huyết.

Một điểm nhấn rất mới, có thể coi là đột phá là việc tích hợp VNeID lên iHanoi, đó là có thể đăng nhập iHanoi bằng tài khoản VNeID.

Tổng cục Thuế (Bộ Tài chính) cho biết, đơn vị này đang nghiên cứu và sẽ sớm triển khai một số sản phẩm, công cụ phục vụ quản lý thuế, trong đó có ứng dụng hoàn thuế thuế thu nhập cá nhân tự động.

UBND TP. Hà Nội vừa có văn bản về việc xác định nghĩa vụ tài chính thuế thu nhập cá nhân và các khoản thu từ đất theo quy định của Luật Đất đai 2024 trên địa bàn thành phố.

Sau khi Tòa án Hình sự Quốc tế (ICC) quyết định ban hành lệnh bắt giữ Thủ tướng Israel Benjamin Netanyahu và cựu Bộ trưởng Quốc phòng Yoav Gallant ngày 21/11 với cáo buộc phạm tội ác chiến tranh, hàng loạt các quan chức Mỹ đã có những phản ứng trái chiều trước vấn đề này.

Cùng sử dụng chất liệu sợi tơ tằm giống như lụa nhưng "the" hay "sa" dường như đã trở nên khá xa lạ trong đời sống ngày nay. Với khát khao gìn giữ hơi thở của the lụa từng vang danh gắn với mảnh đất quê hương mình, nghệ nhân Lê Đăng Toản (La Khê, Hà Đông) đã miệt mài canh cửi trong suốt gần 20 năm, dù hành trình đó có không ít gian nan.

Tân Hoa xã hôm 21/11 đưa tin, Cục địa chất tỉnh Hồ Nam, Trung Quốc xác nhận một mỏ vàng khổng lồ với trữ lượng ước tính hơn 1.000 tấn đã được phát hiện ở miền nam Trung Quốc.

Sau một năm tạm gác giấc mơ để theo học chương trình Thạc sĩ Quản trị Kinh doanh tại Mỹ, Quỳnh Nga quyết định trở lại với cuộc thi Miss Charm 2024 và cố gắng đạt thành tích cao nhất.

Sáng 22/11, Ủy ban MTTQ Việt Nam thành phố Hà Nội tổ chức chung khảo cuộc thi “Tìm hiểu Luật Thực hiện dân chủ ở cơ sở” trên địa bàn thành phố Hà Nội năm 2024.

Chiến thắng quan trọng trước Đà Nẵng giúp Hà Tĩnh từ vị trí áp chót nhảy thẳng lên top 4 Giải bóng chuyền nam Vô địch Quốc gia 2024.

Đảng Dân chủ Xã hội trung tả (SPD) của Đức xác nhận sẽ đề cử ông Olaf Scholz làm ứng cử viên thủ tướng vào ngày 25/11 tới.

Tổng thống đắc cử Mỹ Donald Trump đã chỉ định bà Pam Bondi, cựu Tổng chưởng lý bang Florida làm lãnh đạo Bộ Tư pháp thay thế ứng cử viên Matt Gaetz vừa rút lui.