Hy vọng sống của những trẻ mắc bệnh teo cơ tủy SMA

Hành trình điều trị bệnh của những bệnh nhi mắc bệnh hiếm vô cùng gian nan, bởi nguy cơ tử vong cao, quá trình điều trị kéo dài với chi phí đắt đỏ.

Nhờ những tiến bộ của khoa học kỹ thuật cùng sự nỗ lực, kiên trì của gia đình và đội ngũ thầy thuốc bệnh viện Nhi Trung ương, nhiều trẻ đã có hy vọng sống.

Người nhà bệnh nhi cho biết: “Bé bị bệnh teo cơ tủy SMA, gia đình suy sụp, gần như không có cách nào, không có thuốc chữa, thuốc đấy giá rất cao. Gia đình từng có ý định đưa ra nước ngoài…”.

Hy vọng sống của những trẻ mắc bệnh hiếm

Chị Lăng Thị Huyền, huyện Lục Ngạn, tỉnh Bắc Giang, chia sẻ: ''Từ 15 tháng tuổi bé chỉ đi men thôi. Bác sỹ kết luận bé bị SMA thoái hóa cơ tủy, mình rất suy sụp''.

Đi lại, chạy nhảy là những điều bình thường với hầu hết trẻ em, thế nhưng với trẻ mắc SMA, để có được những bước đi đầu đời, nhiều năm qua các em đã phải chiến đấu với căn bệnh quái ác teo cơ tủy.

Thuốc điều trì teo cơ tủy được tài trợ, là may mắn cho bệnh nhi và gia đình.

Người nhà bệnh nhi cho biết: ''Gia đình như được một cái phao. Phải hoàn toàn cám ơn các bác sỹ, con như sinh lại một lần nữa''.

Hơn 800 trẻ được phát hiện mắc teo cơ tủy từ năm 2002 tại bệnh viện Nhi Trung ương.

Ước tính cứ mỗi năm có 60 trẻ mắc mới căn bệnh này, với tỷ lệ 1/10.000 trẻ. Trước năm 2016, những trẻ mắc bệnh này đều có cái kết buồn và vô vọng.

“Liệu pháp gen thay thế” tại bệnh viện Nhi Trung ương khi tham gia chương trình từ thiện toàn cầu đã áp dụng cho 32 trẻ tại đây và mang lại hiệu quả bất ngờ.

Mỗi năm có khoảng 60 trẻ mắc mới căn bệnh teo cơ tủy SMA

PGS.TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền và liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương, cho biết: ''Đối với thể nặng thì diễn biến tự nhiên các cháu không bao giờ ngồi được. Khi điều trị gen thay thế, các cháu ngồi được, sau 2 tuổi các cháu vẫn sống, chuyển từ thể nặng sang thể nhẹ. Thể nhẹ hơn, từ không đứng được, một số cháu có khả năng tự bước đi được''.

Bệnh viện Nhi Trung ương là đơn vị duy nhất của Việt Nam đang tham gia thử nghiệm lâm sàng phương pháp tiêm tủy sống cho trẻ lớn mắc teo cơ tủy cùng 17 quốc gia khác. 22 trẻ tham gia đã có cải thiện vận động rõ rệt.

Việc ứng dụng khoa học kỹ thuật và các thử nghiệm lâm sàng với một số trẻ mắc bệnh hiếm khác như bệnh Pompe, Hukler và Humter… đã mang lại hy vọng sống cho hàng nghìn trẻ.

Bài viết hay? Hãy đánh giá bài viết
user image
user image
User
Ý KIẾN

Với thiết kế bắt mắt, hình thức quảng bá hấp dẫn khiến cho thuốc lá điện tử và thuốc lá nung nóng dễ dẫn dắt thế hệ người sử dụng nicotin mới, đặc biệt là thanh thiếu niên và nữ giới.

Ung thư đang trở thành gánh nặng lớn tại các quốc gia trên thế giới. Tuy nhiên tỷ lệ chữa khỏi một số bệnh ung thư của Bệnh viện K và một số bệnh viện ở Việt Nam đã ngang tầm với các nước tiên tiến trong khu vực và thế giới.

Dự án Luật sửa đổi, bổ sung một số điều của Luật Bảo hiểm y tế là một trong những nội dung quan trọng được Quốc hội xem xét, cho ý kiến tại Kỳ họp thứ 8, Quốc hội khóa XV, đang diễn ra. Dự án luật bổ sung thêm nhiều quy định mới nhằm tăng thêm quyền lợi cho người tham gia khi đi khám, chữa bệnh.

Người đi khám chữa bệnh có thẻ bảo hiểm y tế phải đúng tuyến với nơi đăng ký khám bệnh, chữa bệnh ban đầu, nên việc chuyển tuyến vốn đang gặp nhiều khó khăn. Đây là vấn đề cử tri kỳ vọng Quốc hội sẽ sửa đổi trong kỳ họp lần này.

Virus đậu mùa khỉ đang gây ra mối lo ngại mới ở Trung Phi khi chủng clade Ia, vốn chỉ lây từ động vật sang người, đang có xu hướng tiến hóa cho thấy khả năng lây truyền liên tục từ người sang người

Một trong bốn mục tiêu của Chiến lược quốc gia phòng, chống bệnh không lây nhiễm giai đoạn 2015 - 2025, là nâng cao năng lực, hiệu quả trong dự phòng, giám sát, phát hiện và điều trị các bệnh không lây nhiễm. Hiện nay, tuyến y tế cơ sở đang tăng cường công tác sàng lọc để phát hiện và điều trị hiệu quả các bệnh này.